5月17日是世界神经纤维瘤病关爱日。前一日，以“无「纤」生命，恰逢此刻”为主题的公益科普活动在京举行。活动聚焦1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者群体，通过科普活动、主题展览与深度对话，呈现NF1成人患者在疾病、生活与社会融入中的多重挑战，呼吁推动创新疗法可及。
NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童期确诊，病程可持续至成年，可累及神经、皮肤、骨骼等多系统。约50%的患者会伴发丛状神经纤维瘤（PN），肿瘤持续生长可引发疼痛、外形畸形、运动功能障碍等致残症状，甚至存在恶变风险，严重影响患者生活质量。过往，我国NF1儿童患者已获益于创新靶向药物，但成人患者仍面临有限的治疗手段难以控制病情，反复就医与疾病持续进展等情况。
本次活动特别打造主题患者故事展，以照片记录、诗歌创作、物品展示，让公众看见NF1成人患者的困境。
51岁的芳芳被巨大肿瘤困扰半生，反复手术效果有限，行动受限、生活失序，家庭也承受长期照护与经济压力。青年患者小浩肿瘤位于面部，治疗风险高，对于即将步入社会的他，即便具有良好的心态，但肿瘤治疗、工作求职等未来的不确定性，却让他承受着心理重压。身为药师的患者微光，四五岁便确诊NF1，多发的肿瘤遍布全身，经历多次手术却无法解决所有的问题，除了如影随形的疼痛，由此带来的职业发展限制，以及社交问题更是困扰着她。
首都医科大学附属北京宣武医院神经外科主任医师吴浩教授在谈及成人NF1患者群体时直言：“症状之下，疾病带来的负担是全方位的，这部分患者正处于社交、步入职场、组建家庭等人生黄金期，却不得不将大量时间、精力耗费在反复就医与漫长康复中。”
随着临床诊疗探索与医学科研的不断突破，目前，我国已有可用于NF1成人患者人群的靶向治疗方案，也让我国NF1诊疗迈入从儿童到成人全生命周期规范管理的全新阶段。
首都医科大学附属北京天坛医院神经外科主任医师王博教授表示，“PN常呈弥漫性生长，包绕重要的血管及神经，虽然手术是首选的治疗方法，但手术出血多、并发症高、复发率高，效果差，治疗手段单一。创新疗法的出现使临床成人患者的治疗能够从‘等待进展’转向‘主动治疗’，填补了治疗空白。”
泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心联合发起人王芳坦言，“作为一名NF1患者，我非常了解成人患者一路走来的艰辛。我们真心希望社会能多看见我们这个小众群体，也希望尽快把成人适应症纳入医保范围，让更多患者能够真正用得上、用得起。”
文/北京青年报记者 蔺丽爽
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